Hình minh họa Công ty Pfizer - Nguồn Getty.

Thuốc thử nghiệm của ’Dr.A.P. cho một căn bệnh phổ biến, đe dọa tính mạng khiến bệnh nhân ung thư chán ăn và giảm cân đã cho kết quả khả quan trong một thử nghiệm giữa kỳ, nhà sản xuất thuốc cho biết hôm thứ Bảy.

Theo hãng dược phẩm này, những bệnh nhân mắc chứng bệnh này, được gọi là chứng suy mòn do ung thư, đã dùng phương pháp điều trị của Pfizer và thấy sự cải thiện về cân nặng, khối lượng cơ, chất lượng cuộc sống và chức năng thể chất. Kết quả có thể mở đường cho loại thuốc, một kháng thể đơn dòng có tên là ponsegromab, trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận tại Hoa Kỳ dành riêng cho chứng suy mòn do ung thư.

Theo công ty, tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 9 triệu người trên toàn thế giới và 80% bệnh nhân ung thư mắc phải căn bệnh này dự kiến ​​sẽ tử vong trong vòng một năm sau khi được chẩn đoán.

Bệnh nhân mắc chứng suy mòn do ung thư không ăn đủ thức ăn để đáp ứng nhu cầu năng lượng của cơ thể, gây mất mỡ và cơ đáng kể, khiến họ yếu, mệt mỏi và trong một số trường hợp, không thể thực hiện các hoạt động hàng ngày. Theo Viện Ung thư Quốc gia , chứng suy mòn do ung thư hiện được định nghĩa là tình trạng mất 5% hoặc nhiều hơn trọng lượng cơ thể trong sáu tháng qua ở bệnh nhân ung thư, cùng với các triệu chứng như mệt mỏi .

Pfizer cho biết các triệu chứng của tình trạng này có thể làm giảm hiệu quả điều trị ung thư và làm giảm tỷ lệ sống sót.

Charlotte Allerton, Giám đốc phát hiện và phát triển sớm của Pfizer, trả lời CNBC trong một cuộc phỏng vấn: “Chúng tôi sẽ thấy ponsegromab phù hợp với việc điều trị bệnh nhân ung thư, thực sự giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng trong chứng suy mòn, và thông qua đó, cải thiện sức khỏe của họ, khả năng tự chăm sóc bản thân và chúng tôi cũng hy vọng khả năng chịu đựng nhiều phương pháp điều trị hơn của họ”.

Pfizer chưa tiết lộ cơ hội doanh thu ước tính của loại thuốc này, loại thuốc có khả năng được chấp thuận cho nhiều mục đích sử dụng khác nhau.

Vừa qua, công ty đã trình bày dữ liệu tại Hội nghị Ung thư Y khoa Châu Âu 2024, một hội nghị nghiên cứu ung thư được tổ chức tại Barcelona, ​​Tây Ban Nha. Kết quả cũng được công bố trên Tạp chí Y khoa New England.

Thử nghiệm giai đoạn hai đã theo dõi 187 người mắc ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư tuyến tụy hoặc ung thư đại trực tràng và có nồng độ cao của một yếu tố chính gây ra chứng suy mòn gọi là yếu tố biệt hóa tăng trưởng 15, hay GDF-15. Theo Allerton, đây là một loại protein liên kết với một thụ thể nhất định trong não và có tác động đến sự thèm ăn.

Sau 12 tuần, những bệnh nhân dùng liều ponsegromab cao nhất - 400 miligam - thấy cân nặng tăng 5,6% so với những người dùng giả dược. Những bệnh nhân dùng liều 200 miligam hoặc 100 miligam thuốc này thấy cân nặng tăng lần lượt khoảng 3,5% và 2% so với nhóm dùng giả dược.

Allerton cho biết một nhóm chuyên gia định nghĩa việc tăng cân hơn 5% là “sự khác biệt có ý nghĩa về mặt lâm sàng ở những bệnh nhân ung thư mắc chứng suy mòn”. Bà nói thêm rằng tác dụng của thuốc đối với các biện pháp kiểm tra sức khỏe khác, chẳng hạn như tăng cảm giác thèm ăn và hoạt động thể chất, “thực sự là điều mang lại cho chúng tôi sự khích lệ”.

Pfizer báo cáo rằng loại thuốc mới của họ không gây ra bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào đáng kể. Theo số liệu của công ty, tỷ lệ người gặp tác dụng phụ khi dùng thuốc thực của Pfizer (7,7%) thậm chí còn thấp hơn so với nhóm dùng giả dược (8,9%).

Hiện tại, Pfizer đang thảo luận với các cơ quan quản lý về kế hoạch phát triển giai đoạn cuối của loại thuốc này. Họ dự kiến sẽ bắt đầu các nghiên cứu vào năm 2025, nhằm thu thập dữ liệu cần thiết để nộp đơn xin phê duyệt thuốc.

Ngoài ra, công ty cũng đang tiến hành một thử nghiệm giai đoạn hai để đánh giá hiệu quả của thuốc ponsegromab trên bệnh nhân suy tim. Lý do là vì những bệnh nhân này cũng có thể bị chứng suy mòn cơ thể, một tình trạng mà loại thuốc này nhắm đến.

Thuốc của Pfizer hoạt động bằng cách làm giảm nồng độ GDF-15. Pfizer tin rằng điều này có thể cải thiện cảm giác thèm ăn và giúp bệnh nhân duy trì và tăng cân.

Allerton cho biết thêm: “Đối với hầu hết chúng ta, nồng độ GDF-15 trong các mô của cơ thể thấp khi chúng ta khỏe mạnh, nhưng chúng ta thực sự thấy sự điều hòa tăng GDF-15 này trong nhiều tình trạng bệnh mãn tính hơn, và trong trường hợp này là ung thư”.